Ivacaftor + lumacaftor (ORKAMBI°) et mucoviscidose dès l'âge de 2 ans

La mucoviscidose est une maladie génétique grave, qui touche environ 70 000 personnes dans le monde. Elle entraîne une atteinte respiratoire évoluant progressivement vers une insuffisance respiratoire chronique, principale cause de mort prématurée des patients. Une insuffisance pancréatique exocrine est souvent associée, à l'origine d'une malabsorption digestive et de troubles de la croissance (1à3).

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