Certaines maladies évoluent lentement, avec leurs principales complications des années, voire des décennies, après le diagnostic.
Dans l'intérêt des patients, on s'attend à ce que l'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'un nouveau médicament repose sur une évaluation d'une durée qui approche la durée d'exposition au médicament dans la vraie vie. On connaîtrait non seulement ses éventuels effets à court terme mais aussi ses effets à long terme, sur la maladie ou liés au médicament. Pourtant, cette démarche n'est pas souvent suivie : en général, l'évaluation est effectuée à court terme, ou à un terme ne permettant de mettre en évidence que des frémissements d'effets, souvent très incertains.
Trois nouveaux exemples : l'acide obéticholique (Ocaliva°) évalué pendant seulement un an dans la cholangite biliaire primitive (lire aussi "acide obéticholique (Ocaliva°) et cholangite biliaire primitive"), le canakinumab (Ilaris°) dans des fièvres récurrentes héréditaires (lire aussi "canakinumab (Ilaris°) et fièvres récurrentes héréditaires") et la mercaptamine en collyre (Cystadrops°) dans la cystinose (lire aussi "mercaptamine en collyre (Cystadrops°) et cystinose"), chacun évalué pendant quelques mois. Une évaluation étriquée, menant à une AMM trop précoce, qui ne permet pas de savoir ce qu'apporte réellement le médicament au-delà d'extrapolations hasardeuses.
Les patients sont ainsi conduits à prendre des médicaments dont les effets à court terme sont relativement cernés, sauf ceux qui sont peu fréquents, mais avec une grande incertitude sur les effets à long terme. Au fil du temps, si l'efficacité se révèle marginale par rapport aux effets indésirables alors mieux connus, ce n'est que tardivement que l'on réalise que la balance bénéfices-risques est défavorable. Au final, ce sont les patients qui paient les pots cassés de ce défaut d'évaluation. Le retrait d'AMM du daclizumab (Zinbryta°) en est un exemple (lire aussi "daclizumab (Zinbryta°) et sclérose en plaques en situation de multi-échecs").
