Prononcer l'incertitude

Chaque mois, Prescrire examine dans quelle mesure les nouveaux médicaments et les nouvelles indications ou nouvelles formes de médicaments apportent ou non un progrès thérapeutique. Pour cela, la Rédaction analyse de façon méthodique les données d'évaluation, en les confrontant au meilleur choix thérapeutique disponible.

Dans certains cas, on manque de données probantes dans une situation clinique où on ne connaît pas de traitement efficace et suffisamment sûr. C'est le cas ce mois-ci avec l'avapritinib (Ayvakyt°) dans certaines tumeurs stromales digestives, et avec l'onasemnogène abéparvovec (Zolgensma°) dans l'amyotrophie spinale proximale (lire aussi "Avapritinib (Ayvakyt°) et certaines tumeurs stromales digestives" et "Onasemnogène abéparvovec (Zolgensma°) et amyotrophie spinale proximale"). Les données de leur évaluation à court terme montrent un vraisemblable allongement de la durée de vie dans une maladie mortelle. Mais l'évaluation initiale montre aussi que ces médicaments exposent peut-être à des effets indésirables particulièrement graves. Tous ces résultats reposent uniquement sur des essais non comparatifs, où peu de patients sont inclus, ce qui les rend très incertains. En somme, des résultats fragiles qui vont plutôt dans le sens d'un progrès, mais avec peu de garanties : des données complémentaires pourraient confirmer les résultats encourageants concernant l'efficacité, ou au contraire, montrer que ces médicaments n'apportent en réalité pas de progrès, ne sont pas plus efficaces qu'un placebo, et seraient finalement plus dangereux qu'utiles.

C'est le sens de la cotation "La Rédaction ne peut se prononcer" : non pas une esquive pour éviter de prendre position, mais un constat nuancé et prudent, qui illustre les incertitudes, jusqu'à ce que des résultats d'évaluation plus étoffés éclairent bien mieux des décisions thérapeutiques importantes.