Un essai clinique est une expérience scientifique visant à vérifier s'il existe un lien de causalité entre une intervention thérapeutique et l'état de santé des personnes pendant ou après cette intervention.
Pour évaluer l'efficacité d'un traitement, il est le plus souvent indispensable de le comparer au traitement de référence, ou, à défaut, à un placebo ou à l'absence de traitement. En l'absence de comparaison directe dans un même essai, il est impossible de distinguer totalement ce qui est lié à l'effet du traitement et ce qui est lié à d'autres facteurs qui diffèrent entre les groupes de participants.
Pour affirmer que les différences observées dans l'essai sont liées au traitement évalué, lesgroupes comparés doivent être identiques à l'exception du traitement reçu. La méthode la plus fiable pour constituer de tels groupes est de procéder à une répartition par tirage au sort des participants dans chaque groupe (alias randomisation). La procédure de double aveugle (alias double insu) consiste à laisser les patients et les soignants dans l'incertitude du traitement reçu. Cela évite que la connaissance du traitement influence leurs comportements ou leurs décisions pendant l'essai.
Avoir prouvé par un essai qu'un traitement a une certaine efficacité ne suffit pas à prouver que ce traitement est utile. Il faut aussi s'assurer que cette efficacité du traitement correspond à une amélioration concrète pour les patients. Il est important aussi de s'assurer que les résultats obtenus sont reproductibles et qu'ils sont transposables à un patient donné.
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er mars 2023
• Texte complet :
"Concepts et méthodes. Prouver l'efficacité d'un traitement" Rev Prescrire 2023 ; 43 (473) : 200-204. Réservé aux abonnés.