"Accès direct" : un dispositif dérogatoire français d'admission au remboursement qui risque de coûter cher

En France, depuis juillet 2021, plusieurs dispositifs dérogatoires à l'autorisation de mise sur le marché (AMM) ont été mis en œuvre pour remplacer les systèmes de dérogations plus anciens, dont les autorisations temporaires d'utilisation (ATU ou RTU) : l'accès précoce pré-AMM ; l'accès compassionnel ; et le cadre de prescription compassionnelle (lire le tableau "Les dispositifs dérogatoires à l'AMM et au remboursement en France") (1). De plus, une procédure d'accès précoce post-AMM permet un remboursement anticipé de médicaments sur les mêmes critères que l'accès précoce pré-AMM (présomption d'innovation notamment) avant même que la Commission de la transparence de la Haute autorité de santé (HAS) n'ait mené et publié son évaluation du service médical rendu (SMR) et de son amélioration éventuelle (ASMR) (a)(1). Un accès précoce post-AMM peut être le relais d'un accès précoce pré-AMM ou être octroyé sans qu'il y ait eu d'accès précoce pré-AMM. Ces dispositifs visent à accélérer l'accès des patients à des médicaments « présumés innovants », par rapport aux règles dites de droit commun de l'AMM ou du remboursement (2).