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Les accès précoces et compassionnels aux médicaments

Les accès précoces des patients aux nouveaux médicaments nécessitent d'être évalués pour estimer l'intérêt qu'il y a d'accorder ces accès, en exposant les patients à beaucoup d'inconnues, notamment sur leurs dangers.

En 1992 en France, les autorisations temporaires d'utilisation (ATU) de cohorte ont donné un cadre légal à la commercialisation par les firmes de médicaments en développement clinique, avant leur autorisation de mise sur le marché (AMM). Dans les années 2010, trois autres dispositifs se sont ajoutés. Sous couvert d'accélérer l'accès à des nouveaux médicaments pour des patients parfois en impasse thérapeutique dans des maladies graves, ces dispositifs ont permis aux firmes de vendre à un prix élevé, parfois exorbitant, des médicaments plusieurs mois en avance ; cela, alors que le caractère "innovant" de la plupart de ces médicaments n'a pas été confirmé ultérieurement.

La loi de financement de la Sécurité sociale pour 2021 a réformé l'ensemble de ces dispositifs dans un but de simplification.

Fin 2022, le bénéfice pour les patients espérant accéder plus vite aux nouveaux médicaments développés par les firmes, par rapport aux ATU, n'est pas convaincant. Et les besoins non couverts qui n'intéressent pas ou peu les firmes (telles certaines maladies rares ou pédiatriques) relèvent de dispositifs compassionnels qui devront encore s'appuyer sur des équipes de soins et les filières de santé, et de nombreuses importations de médicaments.

Le nouveau dispositif d'accès précoces soulève plusieurs questions qui justifieraient qu'il fasse l'objet de bilans réguliers par un organisme public indépendant non impliqué dans la réforme. De tels bilans sont indispensables pour estimer l'intérêt qu'il y a eu d'accorder tôt un accès à de nouveaux médicaments en exposant les patients à beaucoup d'inconnues, notamment sur leurs dangers.

Il est urgent aussi que l'Union européenne se penche sur les importations de médicaments pédiatriques ou pour des maladies rares entre États, à défaut d'AMM nationales, afin de pérenniser leur accès.

Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er janvier 2023

• Texte complet : 

"Les accès précoces et compassionnels aux médicaments. Seconde partie. Les dispositifs mis en oeuvre en France depuis juillet 2021" Rev Prescrire 2023 ; 43 (471) : 59-67. Réservé aux abonnés.

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Voir aussi :

"Les accès précoces
et compassionnels
aux médicaments.
Première partie."
Rev Prescrire 2022 ;
42 (469) : 852-859.
Pdf, réservé aux abonnés

"Accès précoce
aux médicaments :
au bénéfice de qui ?"
(Novembre 2021)
Accès libre

"Accès précoce
aux nouveaux médicaments :
un avantage pour les firmes
lors des négociations de prix"
(Septembre 2020)
Accès libre


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