Iptacopan (FABHALTA°) et hémoglobinurie paroxystique nocturne

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une affection rare, potentiellement mortelle. Elle est liée à la production de globules rouges anormalement sensibles à l'hémolyse en cas d'activation du complément. Elle se manifeste par une anémie hémolytique chronique, généralement accompagnée d'une hémoglobinurie intermittente, souvent nocturne. Les principales complications sont des infections, des thromboses et une insuffisance rénale (1).