Pegcétacoplan et hémoglobinurie paroxystique nocturne en 1^re ligne : pas de progrès démontré

Dans l'Union européenne, le pegcétacoplan, un inhibiteur de la protéine C3 du complément, a d'abord été autorisé chez les adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne en 2^e ligne, quand l'anémie persiste malgré un traitement depuis au moins trois mois par un inhibiteur de la protéine C5 du complément. Dans cette situation, il est plus efficace que la poursuite de l'éculizumab pour augmenter l'hémoglobinémie et diminuer les transfusions (1).