Le Palmarès 2022 des médicaments

Chaque mois, dans la rubrique "Rayon des Nouveautés", la Rédaction de Prescrire aide à faire le tri parmi la masse des nouveautés médicamenteuses, en distinguant celles à ajouter à la liste des moyens thérapeutiques utiles de celles à écarter des soins. Pour cela, elle analyse de façon méthodique les données d'évaluation disponibles et pertinentes concernant les nouveaux médicaments, nouvelles indications, nouvelles formes pharmaceutiques et nouveaux dosages. Le Palmarès 2022 des médicaments a été élaboré à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année 2022.

Depuis 42 ans, l'équipe pluriprofessionnelle de Prescrire travaille en totale indépendance vis-à-vis des firmes et des organismes du domaine de la santé.

En 2022, pas de Pilule d'Or et seulement deux médicaments primés

En 2022, aucun des médicaments analysés par Prescrire n'a apporté de progrès thérapeutique décisif à même de justifier une Pilule d'Or. Seuls deux médicaments sont primés : l'un est inscrit au Tableau d'Honneur et l'autre est Cité au Palmarès.

Tableau d'Honneur : nirmatrelvir + ritonavir (Paxlovid°) et covid-19 : moins de complications chez des patients symptomatiques à risque de forme grave

Dans la maladie covid-19, l'association nirmatrelvir (un inhibiteur d'une protéase du Sars-CoV-2) + ritonavir (un inhibiteur de l'isoenzyme CYP 3A4 du cytochrome P450), prise pendant 5 jours, a été comparée à un placebo dans un essai randomisé en double aveugle, chez 2 246 adultes.Tous étaient atteints de covid-19 avec des symptômes depuis 5 jours au maximum, sans signe de gravité. La plupart étaient infectés par le variant Delta du Sars-CoV-2, et tous avaient au moins un facteur de risque de forme grave de covid-19 (le plus souvent une obésité, une hypertension artérielle, ou un diabète). Seuls 22 % d'entre eux étaient âgés de 60 ans ou plus. Aucun des patients n'était vacciné contre la maladie covid-19, mais la moitié d'entre eux avaient des anticorps anti-Sars-CoV-2, témoignant d'une infection ancienne par ce virus. Dans le mois suivant le début du traitement, 0,8 % des patients du groupe nirmatrelvir + ritonavir ont été hospitalisés, versus 6 % de ceux du groupe placebo (p < 0,0001).

Des données épidémiologiques, postérieures à cet essai, sont en faveur d'une efficacité de l'association nirmatrelvir + ritonavir pour réduire les risques d'hospitalisation et de mort liés à la maladie covid-19 chez des patients adultes, en période de prédominance du variant Omicron, y compris chez des patients vaccinés contre cette maladie. Ces données sont de moindre niveau de preuves que les résultats du seul essai disponible, mais elles vont dans le même sens, ce qui n'est pas surprenant vu le mécanisme d'action de cette association, indépendant des mutations affectant la protéine S qui caractérisent les variants du Sars-CoV-2.

Les effets indésirables du nirmatrelvir sont très peu connus. L'association nirmatrelvir + ritonavir est délicate à manier en raison des risques majeurs d'interactions médicamenteuses, et du risque de surdose en cas d'insuffisance rénale.

Le développement rapide de ce médicament en mesure de diminuer les hospitalisations et limiter les difficultés des structures hospitalières, notamment lors des pics de contaminations, justifie que l'association nirmatrelvir + ritonavir soit inscrite au Tableau d'Honneur de ce Palmarès.

Citée au Palmarès : azacitidine (Onureg°) en traitement "d'entretien" dans la leucémie aiguë myéloïde : allongement substantiel de la durée de survie

L'azacitidine, un cytotoxique, a été évaluée en traitement "d'entretien" par voie orale dans la leucémie aiguë myéloïde dans un seul essai randomisé en double aveugle versus placebo. Cet essai a inclus 472 patients âgés de 55 ans ou plus, dans les 4 mois suivant une rémission. La durée médiane de survie a été allongée dans le groupe azacitidine : 25 mois versus 15 mois dans le groupe placebo.

L'azacitidine expose à des effets indésirables graves : atteintes hématologiques et digestives, dyspnées, péricardites, fasciites nécrosantes, etc.

Étant donné l'allongement substantiel de la durée de survie de ces patients en situation de mauvais pronostic, l'azacitidine (Onureg°) est Citée au Palmarès. La gravité des effets indésirables qui pèsent sur la qualité de vie des patients et l'absence de résultats d'un deuxième essai confortant ceux observés ont conduit à ne pas inscrire ce médicament au Tableau d'Honneur.

©Prescrire

Pilule d'Or

Une Pilule d'Or est attribuée à un médicament qui constitue un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient particulièrement démunis.

Non attribuée en 2022

Tableau d'honneur 2022

Un médicament inscrit au Tableau d'Honneur apporte un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.

• Paxlovid° (nirmatrelvir + ritonavir) Pfizer

Dans la maladie covid-19, chez des adultes atteints d'une forme symptomatique légère à modérée, à risque de forme grave (n° 462 et 469).

Cités au Palmarès 2022

Un médicament Cité au Palmarès contribue à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.

• Onureg° (azacitidine) Bristol-Myers Squibb

Dans la leucémie aiguë myéloïde, en traitement "d'entretien" (n° 466).