En avril 2017, Prescrire a participé à une consultation de l'Organisation de coopération et de développement économiques (OCDE) sur un "accès durable aux thérapies innovantes" (1).
Bien que le prix des nouveaux médicaments soit effectivement devenu une barrière à leur accès même dans les pays les plus riches, Prescrire a souligné dans sa réponse que le problème est surtout crucial pour les médicaments qui apportent un progrès réel (2). En effet, souvent les nouveaux médicaments apportent peu ou pas de progrès cliniques tangibles pour les patients, ou on ne dispose pas assez d'informations et d'évaluations permettant de considérer que ces "innovations" sont vraiment des progrès.
Évaluer le progrès thérapeutique pour un nouveau médicament nécessite de considérer les bénéfices qu'il apporte en termes d'efficacité, d'effets indésirables ou de praticité par rapport aux options déjà disponibles. Pour y arriver, dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne, il faudrait exiger des essais comparatifs rigoureux par rapport au traitement de référence quand il existe, ce qui est loin d'être systématiquement le cas (2).
Pour garantir des prix abordables, les autorités compétentes doivent articuler un contrôle efficace des prix et l'exploitation des flexibilités légales de la propriété intellectuelle mises à leur disposition, telles que l'utilisation des licences obligatoires, des appels d'offres conjoints au niveau européen, etc.
Suivant les recommandations de nombreux spécialistes étudiant les options d'action face à l'augmentation abusive des prix des médicaments, il est temps de conduire des études de faisabilité pour tester de nouveaux modèles qui dissocient le prix de vente des médicaments de celui du financement de la recherche et développement (alias "delinkage") (3,4).