Nécessaires essais cliniques randomisés en double aveugle en cancérologie

La ligne directrice de l'Agence européenne du médicament (EMA) sur l'évaluation des médicaments antitumoraux a pour objectif de fournir des conseils sur toutes les étapes du développement clinique de ces médicaments : la pharmacocinétique, les biomarqueurs, les études exploratoires, les essais de confirmation, les essais spécifiques dans des situations particulières (par exemple essai "basket" d'un médicament dans différentes localisations d'un cancer) et la sécurité (1).

Dans sa réponse, Prescrire a insisté sur l'inscription dans le texte du principe général d'exigence d'essais cliniques randomisés en double aveugle (2). En outre, pour l'autorisation de mise sur le marché (AMM), l'EMA devrait exiger deux essais cliniques confirmant des résultats positifs observés dans la même situation clinique (2).

En ce qui concerne les critères principaux d'évaluation, Prescrire souligne l'importance de critères cliniques solides et pertinents pour le patient, comme la survie globale ou la guérison. Les critères intermédiaires sont à éviter, en particulier le délai avant aggravation (souvent improprement dénommé durée de vie sans progression). Le plus souvent, ils n'ont pas de lien clairement établi avec un bénéfice clinique concret pour les patients (2).

Pour les essais "basket", qui ont été utilisés pour l'évaluation de certaines thérapies ciblées dans différents cancers, Prescrire a rappelé que leurs résultats sont très difficiles à interpréter, en raison de patients rassemblés avec des situations cliniques et des pronostics très différents. Il ne faudrait pas que ces essais deviennent un mode de contournement des essais cliniques rigoureux (2).