Réponse à la consultation publique de l’EMA sur un document de réflexion sur l’utilisation des essais non comparatifs comme essais pivots pour l’AMM

Dans sa réponse à la consultation publique de l’EMA, Prescrire indique que le document de réflexion pointe à juste titre les faiblesses méthodologiques des essais non comparatifs pour évaluer l’éventuelle efficacité d’un médicament. C'est en raison de ces faiblesses que, sauf rares exceptions, une autorisation de mise sur le marché (AMM) ne devrait pas être basée sur de tels essais.
Avec des exemples à la clef, Prescrire a fait part de son inquiétude que, malgré les faiblesses des essais non comparatifs, l’EMA les accepte de plus en plus souvent comme seule base pour les AMM, avec en plus une évaluation réalisée surtout sur des critères intermédiaires non cliniques.

Prescrire final response to EMA consultation-guidelines-single-arm-trials-EN-23 09 20 (pdf en anglais)