Depuis des dizaines d'années, on sait que pour obtenir des données de haut niveau de preuves d'évaluation clinique d'un traitement, il vaut mieux effectuer des essais comparatifs randomisés en double aveugle.
Dans les dossiers d'évaluation présentés par les firmes aux agences du médicament en vue d'une autorisation de mise sur le marché (AMM), on trouve souvent un essai de ce type. Et il est fréquent que l'intérêt des résultats soit cependant altéré par tel ou tel biais, ou par la difficulté à extrapoler les résultats à de nombreux patients (lire par exemple "sacubitril + valsartan (Entresto°) et insuffisance cardiaque chronique").
Parfois, les agences se contentent de données pas vraiment comparatives, comme pour le sonidégib (lire "sonidégib (Odomzo°) et carcinome basocellulaire étendu").
Mais le cas de l'idébénone dans la neuropathie héréditaire de Leber est hors norme (lire "idébénone (RAXONE°) et neuropathie optique de Leber"). Dans l'essai comparatif présenté par la firme, le médicament n'a pas été plus efficace qu'un placebo. Logiquement, l'Agence européenne du médicament a refusé l'AMM.
Sans se décourager, la firme a alors ajouté des données non comparatives à sa demande d'AMM. Non comparatives, et non probantes. Et l'Agence a fini par donner un avis favorable pour ce médicament sans efficacité clinique démontrée au-delà de l'efficacité d'un placebo, mais avec des effets indésirables ! Face à l'obstination des firmes à faire valoir leurs intérêts, et aux faiblesses des agences et des décideurs politiques, les patients et les soignants ont aussi à persévérer fort dans leurs exigences : en exigeant toujours et encore des médicaments correctement évalués et qui apportent un progrès tangible pour les patients.
