Le vénétoclax (Venclyxto°) inhibe une protéine souvent très présente, entre autres, dans les lymphocytes anormaux de la leucémie lymphoïde chronique, et inhibe son action (lire aussi "vénétoclax (Venclyxto°) et leucémie lymphoïde chronique"). Ce mécanisme est nouveau. Pour autant, le vénétoclax allonge-t-il la durée de vie des patients ? On ne le sait pas, faute d'essai comparatif. Non connectée avec les besoins des patients, une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne a été octroyée pour ce médicament sans avoir de réponse à cette question pourtant cruciale pour les patients leucémiques.
Le bezlotoxumab (Zinplava°) se lie à une toxine de Clostridium difficile, ce qui limiterait ses effets au niveau digestif (lire aussi "bezlotoxumab (Zinplava°) et récidives d'infection à Clostridium difficile"). Ce mécanisme est nouveau. Pour autant, le bezlotoxumab diminue-t-il de ce fait la fréquence des complications graves des infections par cette bactérie chez les patients à haut risque ? On ne le sait pas. Non connectée avec les besoins des patients, l'autorisation a été accordée sans essai mené spécifiquement pour répondre à cette question basique.
L'éculizumab (Soliris°), dirigé contre la protéine C5 du complément, a été autorisé dans la myasthénie acquise généralisée réfractaire (lire aussi "éculizumab (Soliris°) et myasthénie acquise"). Quels sont les effets de la prise de cet immunodépresseur pendant des années par les patients atteints de cette maladie chronique ? Non connectée avec les besoins des patients, l'évaluation versus placebo n'a duré que 6 mois.
Faute de volonté de la part des firmes et des agences, on ne sait pas si ces "innovations" sont des progrès, ou seulement des espoirs sans lendemain.
Quand les autorités de santé vont-elles se connecter à la réalité des patients et de ceux qui les soignent, et prendre en compte le fait que les patients ont besoin de progrès tangibles, de garanties de leur protection, et non de simples "innovations" ?
