Choisir un traitement dépend de critères propres au patient : son état de santé, ses antécédents de traitements, ses préférences, etc. Et aussi de critères propres au traitement, notamment son efficacité dans la situation clinique en question, ses effets indésirables connus et ceux prévisibles. Les essais comparatifs apportent beaucoup d'informations à ce sujet, à condition que les critères d'évaluation soient utiles pour les patients et que les effets indésirables soient correctement rapportés.
La demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du régorafénib (Stivarga°) dans le carcinome hépatocellulaire repose justement sur un essai randomisé, en double aveugle versus un comparateur adéquat, avec comme critère principal la durée de vie. Dans cet essai, les participants qui ont reçu du régorafénib ont globalement vécu un peu plus longtemps que les autres, avec des effets indésirables acceptables au vu des résultats (lire aussi "régorafénib (Stivarga°) et carcinome hépatocellulaire"). Serait-ce pour autant le meilleur choix pour tous les patients ?
Pas sûr… car les promoteurs de l'essai ont inclus uniquement des patients en bon état général, malgré la maladie et les traitements déjà reçus. Pour les patients plus abattus, il n'y a pas d'évaluation. Du fait de leur état de santé, vont-ils aussi tirer un bénéfice du traitement, et si oui, de quelle ampleur ? Chez eux, les effets indésirables vont-ils être plus fréquents ou plus graves, au point d'inverser la balance bénéfices-risques ? Pourquoi ne pas avoir évalué le médicament chez ces patients ? Pour les protéger ? Pour gonfler les résultats d'efficacité ? Pour éviter la manifestation de certains effets indésirables ?
Exclure certains patients des essais crée du flou, et cela complique le choix des soignants et des patients.
