Résumé
Prescrire a participé à une consultation publique de la Commission européenne préalable à une révision de cette législation.
La révision envisagée de la législation européenne des médicaments dits orphelins et pédiatriques repose sur le constat que les incitations en place n'ont été efficaces ni pour stimuler les travaux de recherche et développement (R&D) dans les domaines de besoins médicaux non satisfaits, ni pour garantir l'accessibilité des médicaments dans tous les États membres (1). Les médicaments sont dits orphelins lorsqu'ils concernent des situations cliniques rares, dites "orphelines" de recherche thérapeutique.
Dans sa réponse en juillet 2021, Prescrire a souligné qu'au fil des ans, le développement de médicaments "orphelins" est devenu une activité très lucrative pour les firmes. L'évaluation du marché des nouveaux médicaments montre une forte concentration des projets de R&D sur certains cancers ou sur des produits de niche. On observe également un phénomène d'"orphanisation" (transformation en maladie "orpheline") de troubles courants et la recherche de petits sous-groupes ou d'indications très spécifiques (1).
Prescrire estime que le système d'incitations et de récompenses devrait concerner, pour les médicaments pédiatriques, ceux commercialisés avec une forme pharmaceutique, des dosages et un conditionnement adaptés aux enfants. Pour encourager les travaux de R&D sur des médicaments "orphelins" et pédiatriques, ce système doit être affiné afin de se concentrer sur des besoins médicaux non satisfaits. Une option serait de lier les deux critères, la prévalence de la maladie (rareté) et le retour sur investissement (rentabilité) du produit (1).
Pour les nouveaux médicaments pour lesquels est revendiqué un statut de médicament "orphelin" alors qu'ils sont utilisés hors indication depuis longtemps, les récompenses devraient être limitées aux coûts de développement réellement engendrés. Le système d'incitations et de récompenses devrait aussi inclure des obligations, notamment en matière de transparence sur le coût de R&D, d'accès aux données cliniques et de prix justes et raisonnables (1).
Sources
1- Prescrire "Final response - Open Public Consultation on the revision of EU rules on medicines for children and rare diseases" 12 July 2021 : 14 pages.