Parmi les nouveautés médicamenteuses, rares sont celles qui apportent un progrès thérapeutique important ou majeur pour les patients. Le plus souvent, le progrès est moins éclatant, ou plus partiel.
Par exemple, dans les cancers de la prostate métastasés hormonosensibles, le darolutamide (Nubeqa°) a diminué la mortalité à 3,5 ans de 10 % en valeur absolue par rapport à un placebo (35 % versus 46 %), mais au prix d'un peu plus d'effets indésirables graves (lire aussi "darolutamide (Nubeqa°) associé avec le docétaxel et cancer de la prostate hormonosensible métastasé"). Chez les patients atteints de la maladie de Behçet, l'aprémilast (Otezla°) a réduit la fréquence des aphtes buccaux et les douleurs associées, mais sans effet démontré sur les autres symptômes de la maladie et avec parfois des effets indésirables graves, notamment psychiques (lire aussi "Aprélimast (Otezla°) et aphtes buccaux liés à la maladie de Behçet"). Ces progrès sont notables, mais avec des limites, d'où la cotation "Apporte quelque chose".
Parfois, le progrès est plus mince. Par exemple, l'efgartigimod alfa (Vyvgart°) paraît efficace à court terme pour diminuer la gêne liée aux troubles musculaires dans la myasthénie auto-immune généralisée, mais on ne sait pas ce qu'il en est à long terme (lire aussi "Efgartigimod alfa (Vyvgart°) et myasthénie auto-immune généralisée. Symptômes améliorés à court terme, mais très peu de données au-delà de deux cycles"). Autre exemple, chaque demi-comprimé de la spécialité Abiratérone Sandoz° comprimés sécables à 1 000 mg est plus petit qu'un comprimé entier d'abiratérone dosé à 500 mg, ce qui facilite la prise pour les patients atteints d'un cancer de la prostate métastasé qui ont des difficultés à avaler de gros comprimés (lire aussi "abiratérone comprimés à 1 000 mg (Abiratérone Sandoz°, Ibiron°)). Ces progrès sont minimes par rapport aux objectifs du traitement, d'où la cotation "Éventuellement utile".
Chaque mois, Prescrire évalue le niveau de progrès des nouveautés médicamenteuses, en prenant en compte un supplément d'efficacité, une moindre fréquence ou une moindre gravité des effets indésirables, ou la possibilité d'utiliser un médicament utile de manière plus sûre ou plus pratique.
