Dans un essai clinique, comparer un nouveau médicament à un placebo plutôt qu'au traitement de référence expose les patients du groupe placebo à une perte de chances parfois inacceptable. En voici un nouvel exemple.
Chez des patients atteints d'une polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique, des immunoglobulines polyvalentes par voie sous-cutanée (SC) (Hizentra°) ont été évaluées dans un essai, en relais d'immunoglobulines administrées par voie intraveineuse (IV) (lire aussi "immunoglobulines humaines polyvalentes sous-cutanées (Hizentra°) et polyradiculonévrites inflammatoires démyélinisantes chroniques"). Dans cet essai, les immunoglobulines par voie IV ont d'abord été arrêtées, puis réintroduites chez les patients en rechute. Chez certains, les symptômes ont diminué avec la reprise du traitement, montrant un bénéfice des immunoglobulines. Or, après tirage au sort, ils ont alors reçu en relais soit des immunoglobulines par voie SC, soit… un placebo ! Et 56 % des patients du groupe placebo ont subi une rechute de polynévrite.
Autrement dit, il a été accepté d'exposer des patients à un risque élevé de rechute de polynévrite, plutôt que d'oser la comparaison versus poursuite des immunoglobulines par voie IV. Cette comparaison est pourtant réalisable. Mais elle fait courir plus de risque de montrer le nouveau traitement sous un jour peu favorable…
Manifestement, cette perte de chances pour les patients du groupe placebo n'a pas empêché la firme de demander une autorisation de mise sur le marché (AMM) sans comparaison des deux voies d'administration, ni l'Agence européenne du médicament (EMA) d'être favorable à son octroi.
